人胚干细胞来源CRO-CD7 CAR-iNK细胞: 避免自相残杀，延长体内续存、有效抑制T细胞肿瘤

近日，一项基于国家干细胞资源库临床级人胚干细胞系的研究成果，成功发表于国际权威期刊 Journal of Hematology & Oncology（图1）。该研究由中国科学院动物研究所、北京干细胞与再生医学研究院王金勇团队与上海同济大学梁爱斌、浙江大学钱文斌、协和医科院天津血液病医院竺晓凡等临床医学领域科学家联合完成，揭示了人胚干细胞来源的CD7 KO-CD7 CAR-iNK细胞在治疗T细胞恶性肿瘤中的临床潜力，为T细胞恶性肿瘤的治疗带来了新的曙光。

图1 人胚干细胞助力国际高水平论文发表

T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）是侵袭性极强的血液系统恶性肿瘤，而CD7是当前极具潜力的治疗靶点。然而，传统的CAR-NK细胞也表达CD7，容易引发“自我杀伤”现象，限制了临床应用。

该研究以国家干细胞资源库临床级人胚干细胞为基础，通过基因编辑与基因工程技术精准敲除CD7基因，同时导入CD7 CAR结构与趋化因子受体CXCR4，成功开发了CRO-CD7 CAR-iNK细胞制备技术。该细胞成功避免“自我杀伤”效应，在体外表现出强效的杀伤活性，在T-ALL小鼠模型中显著抑制肿瘤进展，并延长动物生存时间，展现出卓越的治疗前景（图2）。

图2 CRO-CD7 CAR-iNK细胞显著延长T-ALL细胞荷瘤小鼠的生存期

      该研究使用的临床级人胚干细胞系是由国家干细胞资源库自主建立，经过伦理审批和捐赠者知情同意，具备来源合规、清晰、流程可追溯等特点。人胚干细胞源自体外授精5-7天囊胚中未分化的初始细胞，无需经过复杂处理和改造，接近天然；可在体外无限自我更新，具有向三胚层细胞分化的潜能；细胞均一，可批量化、规模化生产建库，质量可控，是细胞治疗和细胞药物研发的理想原料细胞（图3）。

图3 人胚干细胞建库流程

国家干细胞资源库建立临床级人胚干细胞系，为行业发展提供了坚实支撑，基于临床级人胚干细胞，已成功分化出20余种功能细胞，针对帕金森病、视网膜色素变性、急性呼吸窘迫综合征、半月板损伤、宫腔粘连以及血液系统疾病等适应症开展了10余项国家两委局备案的干细胞临床研究。已实现人胚干细胞来源的免疫与基质调节细胞、视网膜色素上皮细胞、多巴胺神经前体细胞的多项产业转化，转化企业已获批6项国家药品监督管理局批准的 I/II 期药物临床注册试验。已完成的 200 余例移植显示出良好的安全性和一定有效性。支撑数十家行业领先生物医药企业的30余项细胞药物产品管线研发，展示出巨大潜力。

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