人胚干细胞衍生胰岛细胞疗法在I型糖尿病中取得突破性进展

2025年6月20日，Vertex公司在美国糖尿病协会（ADA）第85届科学年会上公布了其基于人胚干细胞（hESC）衍生胰岛细胞疗法Zimislecel（VX-880）1/2期临床研究的最新数据。结果显示，在12例重症1型糖尿病患者中，83%（10例）在单次全剂量输注后12个月内实现了外源性胰岛素完全停用。该研究成果已于同日在线发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM)。

I型糖尿病（T1D）源于胰腺β细胞的自身免疫性破坏，引发患者终身依赖外源性胰岛素，血糖波动剧烈，低血糖风险高且并发症严重。现有疗法无法根治，也难以彻底消除严重低血糖事件（SHEs）。VX-880是以hESC作为种子细胞，在体外分化制备功能性胰岛细胞，通过肝门静脉单次输注，恢复内源性 C-肽分泌，重建机体血糖自稳能力。

Zimislecel的标志性突破提示有望从根本上修复 T1D 患者的胰岛功能，大幅降低外源性胰岛素依赖及低血糖风险。该项疗法已正式进入III期临床试验阶段。

国际上已有多种hESC来源功能细胞进入临床试验，适应症包括帕金森病、糖尿病、癫痫等疾病，初步显示了hESC来源功能细胞产品的安全性和初步有效性。

国家干细胞资源库通过体系筛选优化以及严格的质量评价，建立了完全无异种来源且成分清晰的hESC培养体系，成功建立了多株基础研究级以及临床级hESC，并通过了权威机构的第三方质量复核。相关hESC已支撑开展6项临床试验和10余项干细胞临床研究备案项目，通过技术许可形式提供给10余家生物医药企业开展30余项细胞药物产品管线的开发，为我国干细胞药物的研发和临床研究提供了重要物质基础。

参考文献：

【1】Vertex Presents Positive Data for Zimislecel in Type 1 Diabetes at the American Diabetes Association 85th Scientific Sessions | Vertex Pharmaceuticals Newsroom. Retrieved from https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-positive-data-zimislecel-type-1-diabetes

【2】Stem cell–derived, fully differentiated islets for type 1 diabetes. New England Journal of Medicine. 2025

【3】Pluripotent stem-cell-derived therapies in clinical trial: A 2025 update. Cell Stem Cell. 2025

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