第六届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会学术交流精彩内容回顾

2025年11月29日-30日，第六届中国干细胞与再生医学协同创新平台大会成功召开。此次大会由中国干细胞与再生医学协同创新平台主办，北京干细胞与再生医学研究院、中国科学院动物研究所和中国细胞生物学学会标准工作委员会承办，国家干细胞资源库等14家平台成员单位协办。来自科研院所、临床机构、产业界与监管部门的与会人员齐聚一堂，围绕基础研究进展、前沿技术创新、产业化路径与监管趋势展开系统研讨，为我国干细胞与再生医学领域迈向临床转化新阶段提供了重要指引。

学术报告精彩内容回顾

主旨报告：从基础研究到临床转化

在本届大会主旨报告环节中，来自基础研究、临床医学、产业转化与监管科学领域的多位专家围绕造血再生、多能干细胞创新、类器官前沿应用和细胞治疗监管趋势展开专业的交流分享。大会主旨报告由来自中国科学院动物研究所的李伟研究员和来自同济大学的徐国彤研究员共同主持。

▲李伟研究员和徐国彤教授主持大会主旨报告

报告题目：造血再生与细胞治疗

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）中国工程院院士程涛指出，血液是连接各个脏器组织的纽带，血液生态的稳态维持以及造血再生涉及生命全过程，其异常关乎众多疾病的发生。报告梳理了造血干细胞（HSC）自我更新、多向分化的核心机制，并回顾HSC移植70年临床史——从白血病到自身免疫病，奠定干细胞治疗研究基础。面对细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）时代，程涛院士指出基因编辑、载体递送等技术突破正为血液瘤、遗传病、神经退行性疾病开辟“治愈级”新路径。展望未来，随着多学科交叉融合的深入，HSC在再生医学、基因治疗和肿瘤治疗等领域具有广阔的临床转化前景。

▲中国工程院院士程涛做题为《造血再生与细胞治疗》的主旨报告

报告题目：多能干细胞产品研究进展

北京干细胞与再生医学研究院执行院长胡宝洋表示，近年来多能干细胞相关药物研发与临床研究稳步推进，展现出广阔应用潜力。他在报告中系统梳理了国内外最新进展，尤其是在帕金森病、黄斑变性和脊髓损伤等难治性疾病中的临床探索，为多能干细胞的临床应用提供了新的认识。胡宝洋研究员围绕临床关切的标准体系、种子细胞质量等关键问题，深入展示了团队在多种疾病模型中的研究成果。面向未来，报告从工程化、通用性、智能化和复合化等维度，展望了多能干细胞药物研发与评价的新趋势，并提出了基于类器官与生理病理模拟平台的未来研究布局，为多能干细胞的评价体系与应用研究提供了新的启发。

▲胡宝洋执行院长做题为《多能干细胞产品研究进展》的主旨报告

报告题目：产业视角看类器官的应用与挑战

北京昭衍新药研究中心股份有限公司董事罗樨从产业视角解析了类器官及器官芯片的监管发展趋势。她强调，在FDA现代化法案2.0的推动下，类器官技术凭借“更快、更高、更贴近临床”的优势正加速迈向高质量应用。罗樨博士指出，产业界需深入揭示模型指标与临床/生物学之间的关联，并以扎实的NAMs数据作为支撑，才能推动微生理系统真正融入监管决策体系，进一步赋能新药研发。

▲罗樨董事做题为《产业视角看类器官的应用与挑战》的主旨报告

报告题目：干细胞药物临床研究进展及转化应用思考

昌平实验室高建超副研究员从监管视角梳理了我国细胞治疗监管政策的演进，并结合最新数据解析了细胞与基因治疗（CGT）临床研究趋势。他指出，《干细胞临床研究管理办法（试行）》及相关技术指导原则已明确非注册类临床研究数据可支持药品申报，生产工艺可比性、伦理与数据真实性、试验数据完整性等仍是监管重点。在全球竞争加剧背景下，数据质量将成为核心标准。同时，他从受试人群、终点设计、对照方式与安全性随访等方面强调了CGT试验设计的关键要求。

▲高建超副研究员做题为《干细胞药物临床研究进展及转化应用思考》的主旨报告

本届大会主旨报告以科学机制、技术创新、产业布局与监管体系为主线，全面呈现了干细胞与再生医学迈向高质量发展的关键方向。无论是造血干细胞和多能干细胞的临床应用潜力，类器官在药物评价中的应用进展，还是细胞与基因治疗临床研究的质量体系与监管模式，均显示我国干细胞与再生医学正加速迈向标准化、工程化与临床应用转化的新阶段。随着多学科协同发展，以及政策、技术与产业的深度融合，我国干细胞与再生医学有望加速推动核心技术向临床转化落地。

干细胞监管与产业转化论坛

在干细胞监管与产业转化论坛上，大会邀请了来自科研院所、企业、行业认可机构等领域的专家，围绕政策趋势、企业需求与转化瓶颈开展专题报告及圆桌讨论。专题报告环节由北京泽辉辰星生物科技有限公司总裁张愚教授与金凤实验室徐辉常务副主任共同主持。

▲干细胞监管和产业转化论坛报告现场

▲徐辉主任主持专题报告

▲张愚教授主持专题报告

报告题目：我国干细胞与细胞治疗产品监管体系的构建、挑战与未来展望

北京干细胞与再生医学研究院彭耀进研究员在报告中指出，在我国干细胞临床研究和转化“双轨制”框架下，如何通过优化并灵活应用现行监管制度，提升临床转化效率，推动细胞治疗由广泛探索迈向高质量、可持续创新，是当前我国干细胞转化和产业发展亟需关注的核心议题与关键所在。

▲彭耀进研究员做题为《我国干细胞与细胞治疗产品监管体系的构建、挑战与未来展望》的专题报告

报告题目：From Vision to Reality: T-MSC® Therapy in Clinical Trials Across Continents

澳门大学徐仁和教授在报告中指出，其团队研发的由人胚干细胞经滋养层细胞中间体定向分化而来的间充质干细胞（T-MSC），已在小鼠及非人灵长类（猴）模型中证实对多发性硬化症等炎症性疾病具有明确治疗作用。该项目于2020年获美国FDA批准为研究性新药进入临床试验。在包含14例患者的临床研究中，T-MSC展现出良好的安全性与有效性。该疗法近期也已获中国NMPA批准开展相关临床试验，为其全球转化奠定了坚实基础。

▲徐仁和教授做题为《From Vision to Reality: T-MSC® Therapy in Clinical Trials Across Continents》的专题报告

报告题目：CAR-iNK疗法开发

中国科学院动物研究所王金勇研究员在报告中指出，CAR-NK与CAR-T细胞疗法可优势互补，团队构建基于类器官规模化制备技术体系，使iNK诱导效率较传统方法提升百倍以上，成熟度显著提高。同时，团队开发了多种靶向不同靶点的CAR-iNK细胞，已在临床前研究中验证其安全性与有效性，并首次将人胚干细胞来源iNK和MSLN CAR-iNK细胞推进至临床研究阶段，为再生型CAR-NK细胞药物的临床转化提供了重要支撑。

▲王金勇研究员做题为《CAR-iNK疗法开发》的专题报告

报告题目：中国认可赋能产业创新：细胞与基因治疗实验室的合规建设与质量提升

中国合格评定国家认可委员会（CNAS）刘捷处长介绍了认可体系对行业发展的支撑作用。他强调，我国认可体系已实现集中统一，CNAS认可的合格评定机构总数突破20000家。针对细胞与基因治疗产业，CNAS通过建立标准化质量管理体系，助力实验室规范发展，同时推动产学研检医深度融合，完善行业检测标准体系。

▲刘捷处长做题为《中国认可赋能产业创新：细胞与基因治疗实验室的合规建设与质量提升》的专题报告

报告题目：细胞治疗产品的质量控制与新方法开发

武汉珈创生物技术股份有限公司郑从义董事长强调，细胞治疗产品需严格规避来源、制备、应用等全流程风险，第三方检测机构更应具备过硬检测能力。此外，他介绍了细胞鉴别、多源病毒检测等核心技术，这些技术为细胞治疗产品的安全性和有效性评估提供了重要技术支撑，有助于产品符合国际申报标准，提升支原体检测效率，并推动细胞治疗领域规范化与国际化发展。

▲郑从义董事长做题为《细胞治疗产品的质量控制与新方法开发》的专题报告

报告题目：心脏高通量自动化多重功能检测系统

深圳湾实验室张喆教授介绍了团队围绕药物诱导心脏毒性预测难题开展的最新研究进展。其团队建立了自动化高通量心脏类器官制备与功能评估平台，集成液体自动化处理、3D打印插片及电刺激模块，配套自主研发的全自动分析软件，可实现电生理、钙信号及收缩功能的多维量化评估，为前沿药物安全性研究提供了全新工具。

▲张喆教授做题为《心脏高通量自动化多重功能检测系统》的专题报告

报告题目：科技创新驱动下高质量生物样本库的建设与管理

北京协和医院郭丹主任深入阐述了生物样本库在医药健康领域科技创新中的核心支撑作用，从建设意义、管理方法及医疗领域实践应用等方面进行全面解读，明确指出高质量生物样本库是推动干细胞研究与临床转化的重要基础。

▲郭丹主任做题为《科技创新驱动下高质量生物样本库的建设与管理》的专题报告

报告题目：干细胞与再生医学标准化体系的建设进展与应用

北京干细胞与再生医学研究院赵同标副院长在报告中指出，全球干细胞与再生医学行业正迎来快速增长，而标准化体系的完善是行业可持续发展的关键。中国细胞生物学学会标准工作委员会已累计发布42项相关标准，在研20余项，并成功将5项团体标准转化为国际标准，初步形成多层次、系统化的标准体系，为政策落地、临床应用、伦理治理等提供了重要技术支撑。

▲赵同标研究员做题为《干细胞与再生医学标准化体系的建设进展与应用》的专题报告

在随后的圆桌讨论环节，北京干细胞与再生医学研究院彭耀进研究员作为主持人与多位专家围绕“干细胞治疗临床转化突破及未来发展方向”等议题展开热烈讨论。与会专家一致认为，干细胞行业的健康发展需要基于科学、立于标准、系统思维、全链条管理的协同发力，应进一步加强产学研用深度融合，构建全链条创新生态，打通从基础研究到临床应用的关键环节，推动行业向规范化、高质量方向迈进。

▲干细胞监管与产业转化论坛圆桌讨论环节

本次干细胞监管和产业转化论坛聚焦行业痛点与发展机遇，汇集了监管、科研、产业、认可等多方专家，通过权威分享与深度研讨，凝聚了行业发展共识，为干细胞与再生医学的合规转化与产业升级提供了宝贵的经验借鉴与战略支撑，将助力我国干细胞领域实现更高质量的发展。

前沿交叉技术论坛

在前沿交叉技术论坛上，会议邀请了来自类器官研究、临床转化、再生医学等不同领域专家针对干细胞资源的前沿交叉技术开展专题报告以及专题研讨。

▲前沿交叉技术论坛与会人员合影

学术报告环节由来自北京大学的赵扬教授主持，会议邀请了七位来自不同领域的专家，分别从“类器官研究”、“干细胞与衍生技术”、“前沿技术支撑”与“临床转化与应用”等多个维度，结合生命科学与信息科学、人工智能的交叉创新，系统呈现干细胞资源创新与应用的最新进展。

▲赵扬教授主持专题报告

报告题目：基于新型血管化类器官探索组织特异性血管网络的病生理意义

中国科学院动物研究所苗一非研究员分享了血管化类器官领域的重要研究进展。团队基于新型多胚层共分化策略，成功培育出器官特异性血管化内胚层类器官，其中包括首个具备肺血管系统的人肺类器官。这类特殊类器官不仅能模拟人类胎儿期肺与肠道的器官成熟度，更在疾病研究中展现价值。研究证实，它可精准模拟肺发育不良综合征等复杂先天性疾病，为解析发病机制、研发诊疗方案提供了全新工具，推动类器官技术在医学研究中迈向新高度。

▲苗一非研究员做题为《基于新型血管化类器官探索组织特异性血管网络的病生理意义》的专题报告

报告题目：类器官疾病模型库建设及赋能新药研发的应用进展

类器官疾病模型库华国强教授指出，自2009年类器官技术问世以来，其在医学研究与潜在临床应用中的重要价值日益凸显，已受到学术界和产业界的广泛关注。凭借可高度模拟生理病理状态的独特优势，类器官技术正成为再生医学领域的重点发展方向之一。目前，国内已建立肠癌及正常肠道类器官标准，推动相关技术产业化进程；而自动化与微流控技术的发展，更让类器官在高通量药物筛选、微环境模拟中拓展出新可能，为精准医疗与疾病研究开辟了新路径。

▲华国强教授做题为《类器官疾病模型库建设及赋能新药研发的应用进展》的专题报告

报告题目：单细胞组学数据分析模型及其在干细胞与再生医学研究中的应用

中国科学院北京基因组研究所蔡军研究员介绍，其团队开发的胶囊网络模型，让深度学习决策透明可解释，实现细胞亚型精准推断与基因调控模块挖掘；还以变分自编码器为基础搭建inClust模型，在监督与半监督模式下高效区分数据批次，完成精确的细胞类型注释，为生命科学研究提供强力支撑。

▲蔡军研究员做题为《单细胞组学数据分析模型及其在干细胞与再生医学研究中的应用》的专题报告

报告题目：看见生命力-数字生命计划

北京大学孙育杰教授介绍了“数字生命国际大科学计划”的核心价值。该计划以多学科深度融合为主线，凝聚全球力量构建全尺度数字生命体系。计划将依托顶尖生物医学成像设施，汇聚全球智慧打造国际合作高地，支撑科研到临床的全链条突破。这将使生命过程具备可计算性，推动生命科学从观测迈向计算。

▲孙育杰教授做题为《看见生命力-数字生命计划》的专题报告

报告题目：以类器官为钥，解锁结核病致病新机制

军事科学院军事医学研究院檀英霞副研究员团队以类器官为模型，结合空间转录组学、单细胞测序等前沿技术破解结核病研究难题，通过构建人iPSC-肺类器官及感染共培养系统解析肺结核肉芽肿免疫微环境、明确THBS1信号通路在纤维化中的关键作用，成功搭建含附属器的复杂皮肤类器官模型揭示肺外感染中PI3K-AKT-AP1通路激活机制并为靶向抑制皮肤纤维化提供新方向。

▲檀英霞副研究员做题为《以类器官为钥，解锁结核病致病新机制》的专题报告

报告题目：干细胞与血管类器官

北京大学王凯教授分享了血管类器官领域的重要研究成果。其团队通过正交激活血管细胞命运决定性转录因子，成功生成血管类器官。研究表明，这类血管类器官应用价值显著，移植后可形成可灌注血管，为缺血疾病治疗提供新方案。此外，携带TIE2-L914F突变的静脉血管类器官，能精准模拟静脉血管畸形，为相关疾病的机制研究与药物研发提供关键模型，推动类器官技术向临床转化迈进。

▲王凯教授做题为《干细胞与血管类器官》的专题报告

报告题目：干细胞来源细胞外囊泡临床转化路径探索

海军军医大学王越教授指出，干细胞来源的细胞外囊泡作为细胞与基因治疗领域极具潜力的新兴策略，具有稳定性高等优势，并在多类疾病的研究中展现出良好的应用前景。但批次差异、药效机理不明等问题阻碍其转化。团队提出天然药物成药理念，通过自动化制备等技术实现单批次千人份规模化生产，结合组学鉴定、单细胞测序解析机理，为临床研究奠基。同时提出质量标准规划与工程化路径，为行业转化提供重要参考。

▲王越教授做题为《干细胞来源细胞外囊泡临床转化路径探索》的专题报告

在随后的圆桌讨论环节，中国科学院动物研究所苗一非研究员作为主持人，与多位专家围绕“前沿技术交叉下干细胞资源转化的新机遇和新挑战”等核心议题展开热烈讨论。与会专家一致认为，生命科学与AI、组学、工程技术的深度交叉，是未来干细胞研究领域实现重大突破和产业飞跃的关键驱动力。专家们共同探讨了如何打破学科壁垒，通过多学科交叉融合加速前沿研究、创新药物和疗法的开发。

▲苗一非研究员主持圆桌讨论环节

▲前沿交叉技术论坛圆桌讨论环节

本次专题研讨会聚焦前沿技术交叉融合，专家学者围绕类器官创新、跨学科协同、临床转化等核心议题分享重磅成果，彰显了前沿技术在疾病研究、新药研发、精准医疗领域的核心赋能作用，为生命科学创新突破与临床应用落地筑牢根基、凝聚合力，助力行业高质量发展。

本届大会从基础前沿、技术创新到产业转化与监管体系进行了系统呈现。随着政策体系不断优化、科研机构创新与转化的高效协同、企业创新能力不断增强以及前沿技术持续涌现，我国干细胞与再生医学将在多方协同推动下，将加速实现从资源优势到技术标准、从研究成果到临床应用的全面飞跃，共同开创中国干细胞与再生医学事业的新篇章。