国家干细胞资源库许可的临床级人胚干细胞来源的胰岛细胞药物BCP601获批临床试验默示许可

国家干细胞资源库依托规范化建库和质量控制体系，建立了多株临床级人胚干细胞系（hESC）。hESC可通过技术许可形式为企业细胞药物研发提供高质量种子细胞。目前，国家干细胞资源库已为数十家生物医药企业的三十余项细胞药物产品管线研发提供临床级hESC，为创新型细胞药物研发与产业转化提供了有力支撑。

近日，基于国家干细胞资源库技术许可贝康医学科技有限公司的临床级hESC来源的胰岛细胞注射液BCP601，一次性、无发补通过国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可（图1）。胰岛细胞注射液BCP601是由贝康医学科技有限公司与盛泰英诺（嘉兴）医疗科技有限公司联合自主研发。

图1 BCP601胰岛细胞注射液通过国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可

hESC源自着床前囊胚中未分化的初始细胞，无需经过复杂处理和改造，接近天然状态。其可在体外长期自我更新，并具有三胚层分化潜能；细胞均一性好，可规模化扩增建库。国家干细胞资源库通过规范化建库和质量控制，建立了符合伦理法规、经知情同意、具有自主知识产权的hESC及相关技术。所建细胞系分化后可用于基础前沿与临床研究，可为基于干细胞的创新型药物研发提供稳定、可控的起始细胞资源（图2）。

图2 人胚干细胞建库流程

依托上述规范化建库和质量控制体系，国家干细胞资源库已建立临床级hESC，为行业发展提供了坚实支撑。基于临床级人胚干细胞，已成功分化出二十余种功能细胞，针对帕金森病、视网膜色素变性、急性呼吸窘迫综合征、半月板损伤、宫腔粘连以及血液系统疾病等适应症开展了十余项国家两委局备案的干细胞临床研究。已实现人胚干细胞来源的免疫与基质调节细胞、视网膜色素上皮细胞、多巴胺神经前体细胞的多项产业转化，转化企业已获批七项国家药品监督管理局批准的I/II期药物临床注册试验（图3）。已完成的200余例移植显示出良好的安全性和一定有效性。

图3 人胚干细胞支撑多项临床转化研究稳步推进

国家干细胞资源库持续开展临床级hESC资源的技术许可和资源共享服务，积极推动优质资源向药物研发和产业应用转化。如您有临床级hESC及其他的细胞、类器官资源需求，欢迎与我们联系。我们将竭诚为您提供高质量服务，共同促进生命科学和医药健康领域的繁荣发展。

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